Правительство Японии намерено одобрить препарат для лечения спинальной мышечной атрофии, который, как утверждают, является самым дорогим лекарством в мире.
Спинальная мышечная атрофия - это вызываемое частичной генетической мутацией заболевание, нарушающее работу мускулатуры. Девяносто процентов новорожденных с этим диагнозом к двухлетнему возрасту либо погибают, либо нуждаются в искусственном дыхании.
Компания Novartis Japan подала заявку на клиническое использование лекарства под названием Золгенсма.
При лечении с его использованием в организм вводится вирус с определенным геном, который защищает от утраты функций нервной и мышечной системы.
