Исследовательская группа Уханьского университета науки и технологий /WUST/ разработала новую систему адресной доставки инструментов генного редактирования в клетки, передает Xinhua.
Согласно исследованию, эти инструменты способны точно определить местоположение вируса ВИЧ и фрагментировать его геном, тем самым достигнув функционального излечения. Об этом сообщила газета "China Science Daily".
Современные методы лечения ВИЧ включают широко используемую коктейльную терапию, а также новые подходы, такие как иммунотерапия клеток и генная терапия. Коктейльная терапия направлена на максимальное подавление репликации вируса, улучшение качества жизни и выживаемости пациентов. Однако она не может полностью уничтожить вирус.
Иммунотерапия клеток может только идентифицировать и устранять клетки, внутри которых активно реплицируется вирус, оставляя без изменений спящие инфицированные клетки. Существующие методы генной терапии, в частности, использование аденоассоциированных вирусов в качестве векторов доставки, имеют ряд недостатков, в том числе слабую способность к таргетированию и токсичность ввиду чрезмерных дозировок. Результаты исследования WUST, проведенного под руководством Гу Чаоцзяна, были опубликованы в журнале Molecular Therapy. Созданный командой метод EMT-Cas12a основан на использовании модифицированных экзосом для адресной доставки инструмента генного редактирования CRISPR-Cas12a.
Экзосомы представляют собой крошечные везикулы, секретируемые клетками, которые несут биологическую информацию, такую как белки и РНК, и действуют как посредники между клетками. Cas12a, часто называемый "генными ножницами", - это инструмент для редактирования генов, способный точно фрагментировать ДНК.
Новая терапия использует экзосомы для доставки Cas12a в клетки, чтобы точно определить местоположения вируса ВИЧ, включая латентный ВИЧ, и фрагментировать его геном, достигая функционального излечения СПИДа. Она имеет такие преимущества, как высокая способность к таргетированию, высокий уровень безопасности и возможность выполнения множественных совместных фрагментов.
В экспериментах на мышах, инфицированных ВИЧ, и образцах крови, взятых у больных СПИДом, терапия продемонстрировала мощные способности к очистке от вируса и иммунной реконструкции. В одной экспериментальной группе полное очищение от вируса было достигнуто у двух из трех мышей.
По словам исследователей, терапия прошла медицинский этический обзор и перешла на стадию клинических исследований.
